Avance histórico en la lucha contra la ELA: científicos canadienses desarrollan un tratamiento clave para su cura
Por:
C. Amanda Osuna
Viernes 17 de
Mayo 2024
Los investigadores afirman que este descubrimiento “podría transformar la vida de los pacientes” de ELA
Un tratamiento para la cura de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) podría estar disponible en ensayos clínicos en solo cinco años. Así lo ha afirmado un equipo de científicos de la Universidad de Ontario Occidental de Canadá tras tres décadas de investigación y cuyos resultados ya han sido publicados en la revista Brain. El estudio muestra cómo las interacciones entre las distintas proteínas pueden prevenir la muerte de las células nerviosas, algo característico de esta enfermedad.
El equipo, liderado por el doctor Michael Strong, no solo ha descubierto esta interacción clave, sino que además ha logrado identificar un mecanismo para revertir la progresión de la enfermedad. “Es importante destacar que esta interacción podría ser clave para desbloquear un tratamiento no sólo para la ELA sino también para otras afecciones neurológicas relacionadas, como la demencia frontotemporal”, ha explicado el doctor Strong en un comunicado.
En la inmensa mayoría de pacientes con ELA, la proteína TDP-43 es la responsable de formar unos grupos anormales dentro de las células, lo que termina por provocar la muerte de estas. En los últimos años, esta investigación ha encontrado una segunda proteína, la RGNEF, justamente con las funciones opuestas a las de la TDP-43. Gracias a un fragmento específico, llamado NF242, esta proteína es capaz de frenar los efectos nocivos de la proteína que causa la ELA. Para comprobar esto, los científicos observaron que cuando las dos proteínas interactuaban entre sí, la tóxica terminaba muriendo, lo que reducía notablemente el daño a las células nerviosas y, en consecuencia, su muerte.
El experimento se realizó en las moscas de la fruta y se demostró que, con esta terapia, las funciones motoras de estos animales mejoraban y sus células nerviosas quedaban protegidas. Algo similar ocurrió en los modelos de ratón, que aumentaron su esperanza de vida y su movilidad, así como una reducción de los marcadores de neuroinflamación.
“Encontrar un tratamiento eficaz para la ELA significaría mucho para las personas que viven con esta terrible enfermedad y para sus seres queridos. Western está ampliando las fronteras del conocimiento sobre la ELA y estamos entusiasmados por la oportunidad de contribuir a la siguiente fase de esta investigación innovadora. Este es un momento crucial en la investigación de la ELA que realmente podría transformar la vida de los pacientes”, ha concluido el equipo.
La incidencia de la ELA en España
Según los datos recopilados por la Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (FUNDELA), en España se estima que hay alrededor de 4.000 a 4.500 personas diagnosticadas de esclerosis lateral amiotrófica. Esta enfermedad afecta principalmente a personas de entre 40 y 70 años, con una incidencia algo mayor en hombres que en mujeres.
En nuestro país cada año se diagnostican aproximadamente 1,5-2 nuevos casos por cada 100.000 habitantes, lo que equivale a unos 3 nuevos casos por día. En más del 50% de los casos, la ELA comienza a debutar en personas en edad laboral. A nivel nacional, cada 10 horas se diagnostica un nuevo caso de ELA.
El equipo, liderado por el doctor Michael Strong, no solo ha descubierto esta interacción clave, sino que además ha logrado identificar un mecanismo para revertir la progresión de la enfermedad. “Es importante destacar que esta interacción podría ser clave para desbloquear un tratamiento no sólo para la ELA sino también para otras afecciones neurológicas relacionadas, como la demencia frontotemporal”, ha explicado el doctor Strong en un comunicado.
En la inmensa mayoría de pacientes con ELA, la proteína TDP-43 es la responsable de formar unos grupos anormales dentro de las células, lo que termina por provocar la muerte de estas. En los últimos años, esta investigación ha encontrado una segunda proteína, la RGNEF, justamente con las funciones opuestas a las de la TDP-43. Gracias a un fragmento específico, llamado NF242, esta proteína es capaz de frenar los efectos nocivos de la proteína que causa la ELA. Para comprobar esto, los científicos observaron que cuando las dos proteínas interactuaban entre sí, la tóxica terminaba muriendo, lo que reducía notablemente el daño a las células nerviosas y, en consecuencia, su muerte.
El experimento se realizó en las moscas de la fruta y se demostró que, con esta terapia, las funciones motoras de estos animales mejoraban y sus células nerviosas quedaban protegidas. Algo similar ocurrió en los modelos de ratón, que aumentaron su esperanza de vida y su movilidad, así como una reducción de los marcadores de neuroinflamación.
“Encontrar un tratamiento eficaz para la ELA significaría mucho para las personas que viven con esta terrible enfermedad y para sus seres queridos. Western está ampliando las fronteras del conocimiento sobre la ELA y estamos entusiasmados por la oportunidad de contribuir a la siguiente fase de esta investigación innovadora. Este es un momento crucial en la investigación de la ELA que realmente podría transformar la vida de los pacientes”, ha concluido el equipo.
La incidencia de la ELA en España
Según los datos recopilados por la Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (FUNDELA), en España se estima que hay alrededor de 4.000 a 4.500 personas diagnosticadas de esclerosis lateral amiotrófica. Esta enfermedad afecta principalmente a personas de entre 40 y 70 años, con una incidencia algo mayor en hombres que en mujeres.
En nuestro país cada año se diagnostican aproximadamente 1,5-2 nuevos casos por cada 100.000 habitantes, lo que equivale a unos 3 nuevos casos por día. En más del 50% de los casos, la ELA comienza a debutar en personas en edad laboral. A nivel nacional, cada 10 horas se diagnostica un nuevo caso de ELA.
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