Prueban en el país una innovadora terapia contra el cáncer con células modificadas genéticamente
Martes 15 de
Julio 2025
Es la llamada CAR-T, una compleja inmunoterapia que utiliza los propios linfocitos T para combatir el tumor. Un pequeño grupo de pacientes argentinos participa en dos ensayos clínicos de este tratamiento. La importancia de la investigación a futuro y el dilema del acceso.
Una célula del propio cuerpo “entrenada” genéticamente para controlar el cáncer que tiene el paciente. Esta explicación, de un trazo muy grueso, podría titular qué es la terapia CAR-T, una de las líneas más novedosas en la investigación del cáncer. La ciencia está empezando a probar sus beneficios y posibilidades. Y Argentina es uno de los países donde se la está estudiando.
Hay que tomar ese mismo marcador y resaltar ahora, con otro trazo bien grueso: es un tratamiento experimental, aunque hay ya algunos países donde sus autoridades sanitarias la aprobaron. Es experimental porque se está en el inicio del largo camino de la investigación y porque siempre en estos fármacos innovadores talla la compleja cuestión del acceso.
Pero la terapia CAR-T, coinciden los especialistas, está abriendo una nueva etapa en el tratamiento de los cánceres hematológicos y tiene potencial también en otras patologías, como las enfermedades reumatológicas.
En estas semanas, comenzó un ensayo clínico de CAR-T en mieloma múltiple en los hospitales Italiano y Alemán de Buenos Aires. Y se suma a otro estudio para ese tipo de cáncer de la sangre con esta tecnología que iniciaron hace unos meses estos mismos centros de salud y también el Hospital Privado de Córdoba.
Natalia Schütz es hematóloga e investigadora del Italiano. La especialista aclara que se cuentan con los dedos de una mano los pacientes argentinos que van a poder participar del nuevo ensayo, justamente por lo compleja que es esta terapia, completamente diferente de los tratamientos oncológicos que utilizan habitualmente. Ella pide poner el énfasis en lo que significa este ensayo básicamente en términos de investigación y de innovación.
El tratamiento con células CAR-T es una forma de inmunoterapia. Al paciente se le saca sangre y de ella se obtienen los linfocitos T, un tipo de célula clave en nuestro sistema inmunitario. "Esas células se mandan al laboratorio donde son modificadas por ingeniería genética. Se 'entrena' al linfocito en el laboratorio para modificarlo con capacidades específicas para controlar la enfermedad que querés controlar", explica.
Ese entrenamiento consiste en insertar un material genético al linfocito T para que exprese el receptor de antígeno quimérico (CAR). Así, esas células “entrenadas” vuelven a infundirse al paciente para que el receptor CAR se una a cierta proteína de la célula cancerosa y la ataque.
“Una terapia diseñada para cada paciente”, puntualiza Schütz, y no está usando una metáfora: literalmente se hace para cada uno. Hay otras investigaciones en curso de las Allo CAR-T, en las que se utilizan linfocitos de otra persona, pero es un desarrollo aún muy incipiente porque, explica la experta, “implica modificar mucho a la célula T para que el organismo no la rechace y su eficacia es menor porque hay que eliminar gran parte de su funcionalidad”.
Tanto en el ensayo que ya se cerró (realizado por Johnson & Johnson) como en el que está reclutando voluntarios ahora (en este caso impulsado por el laboratorio Bristol Myers Squibb), las células se envían al exterior: en el actual, a una planta en Alaska.
Allí, se ocupa lo que se llama slot, algo así como la máquina en el gimnasio (el laboratorio) para hacer el entrenamiento. Esos slots para estos tratamientos son muy limitados en el mundo.
La otra complicación es el tiempo: todo el proceso demora entre cuatro a seis semanas, y el paciente tiene que tener la posibilidad de esperar. “Se usa mientras tanto algún otro mecanismo de control de la enfermedad. Pero el paciente no tiene que tener una enfermedad muy agresiva”, explica la hematóloga.
Otro aspecto importante es que esta terapia puede tener efectos adversos. Son manejables, pero no excluyen la toxicidad aguda que se puede traducir en la liberación de citoquinas, la famosa “tormenta de citoquinas” de la que tanto escuchamos en épocas del Covid. Por eso los centros que hacen estas investigaciones son de alta complejidad, para poder dar la respuesta adecuada a los voluntarios en caso de que la requieran.
Respecto de los resultados que se está teniendo en las investigaciones con CAR-T en el mundo, Gonzalo Garante, jefe del servicio de Hematología del Alemán, explica que esta terapia “es tan relevante porque da unos porcentajes de eficacia enormes, hasta ahora nunca reportados, en pacientes que han pasado por múltiples líneas de tratamiento en enfermedades como leucemia linfoblástica aguda, mieloma múltiple y linfoma no Hodgkin".
"El avance principalmente se da en tumores hematológicos: en lo que se refiere a tumores sólidos, se está investigando aunque los desarrollos y los resultados vienen un poco más demorados”, señala.
Las CAR-T ya están aprobadas en Estados Unidos, en países de Europa, Israel y, en Latinoamérica, en Brasil. No obstante, como ocurre con todas estas nuevas terapias innovadoras, conllevan en esos lugares un alto costo, de alrededor de medio millón de dólares.
“Este tipo de tratamientos son un desafío para el sistema económico incluso en los países con un PBI alto y donde los pacientes tienen menos dificultades para el reembolso. El acceso a la innovación en salud es un problema universal”, plantea Schütz.
En particular con las CAR-T en oncohematología, la especialista cree, no obstante, que “va a ser el estándar de tratamiento en el futuro”. Trae el ejemplo del trasplante de médula ósea, que en un principio se hacía en muy pocos centros de alta complejidad en algunos lugares en el mundo y “hoy en Argentina hay muchas unidades que hacen trasplante”. “Se va a posicionar como una estrategia. Se necesita una curva de aprendizaje y mejora de los procesos para que se haga más accesible”, analiza.
La investigación clínica viene en alza en los últimos años, no sólo en cantidad de estudios realizados aquí sino también en inversión. Según datos de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME), que nuclea a los laboratorios extranjeros, al año se invierten en el país cerca de 750 millones de dólares.
Schütz y Galante también destacaron el nivel de los centros en los que se están realizando estas investigaciones, certificados por instituciones internacionales que evalúan calidad y procesos de seguridad del paciente.
En cuanto al reclutamiento de voluntarios, en estos ensayos tan puntuales se realiza de manera específica a través de los médicos tratantes, no con convocatorias masivas, como fueron por ejemplo los de las vacunas. En el Italiano tienen un mail para consultas en general de investigación clínica, tanto para profesionales como para pacientes: ensayosclinicos.hematoadultos@hospitalitaliano.org.ar.
Hay que tomar ese mismo marcador y resaltar ahora, con otro trazo bien grueso: es un tratamiento experimental, aunque hay ya algunos países donde sus autoridades sanitarias la aprobaron. Es experimental porque se está en el inicio del largo camino de la investigación y porque siempre en estos fármacos innovadores talla la compleja cuestión del acceso.
Pero la terapia CAR-T, coinciden los especialistas, está abriendo una nueva etapa en el tratamiento de los cánceres hematológicos y tiene potencial también en otras patologías, como las enfermedades reumatológicas.
En estas semanas, comenzó un ensayo clínico de CAR-T en mieloma múltiple en los hospitales Italiano y Alemán de Buenos Aires. Y se suma a otro estudio para ese tipo de cáncer de la sangre con esta tecnología que iniciaron hace unos meses estos mismos centros de salud y también el Hospital Privado de Córdoba.
Natalia Schütz es hematóloga e investigadora del Italiano. La especialista aclara que se cuentan con los dedos de una mano los pacientes argentinos que van a poder participar del nuevo ensayo, justamente por lo compleja que es esta terapia, completamente diferente de los tratamientos oncológicos que utilizan habitualmente. Ella pide poner el énfasis en lo que significa este ensayo básicamente en términos de investigación y de innovación.
El tratamiento con células CAR-T es una forma de inmunoterapia. Al paciente se le saca sangre y de ella se obtienen los linfocitos T, un tipo de célula clave en nuestro sistema inmunitario. "Esas células se mandan al laboratorio donde son modificadas por ingeniería genética. Se 'entrena' al linfocito en el laboratorio para modificarlo con capacidades específicas para controlar la enfermedad que querés controlar", explica.
Ese entrenamiento consiste en insertar un material genético al linfocito T para que exprese el receptor de antígeno quimérico (CAR). Así, esas células “entrenadas” vuelven a infundirse al paciente para que el receptor CAR se una a cierta proteína de la célula cancerosa y la ataque.
“Una terapia diseñada para cada paciente”, puntualiza Schütz, y no está usando una metáfora: literalmente se hace para cada uno. Hay otras investigaciones en curso de las Allo CAR-T, en las que se utilizan linfocitos de otra persona, pero es un desarrollo aún muy incipiente porque, explica la experta, “implica modificar mucho a la célula T para que el organismo no la rechace y su eficacia es menor porque hay que eliminar gran parte de su funcionalidad”.
Tanto en el ensayo que ya se cerró (realizado por Johnson & Johnson) como en el que está reclutando voluntarios ahora (en este caso impulsado por el laboratorio Bristol Myers Squibb), las células se envían al exterior: en el actual, a una planta en Alaska.
Allí, se ocupa lo que se llama slot, algo así como la máquina en el gimnasio (el laboratorio) para hacer el entrenamiento. Esos slots para estos tratamientos son muy limitados en el mundo.
La otra complicación es el tiempo: todo el proceso demora entre cuatro a seis semanas, y el paciente tiene que tener la posibilidad de esperar. “Se usa mientras tanto algún otro mecanismo de control de la enfermedad. Pero el paciente no tiene que tener una enfermedad muy agresiva”, explica la hematóloga.
Otro aspecto importante es que esta terapia puede tener efectos adversos. Son manejables, pero no excluyen la toxicidad aguda que se puede traducir en la liberación de citoquinas, la famosa “tormenta de citoquinas” de la que tanto escuchamos en épocas del Covid. Por eso los centros que hacen estas investigaciones son de alta complejidad, para poder dar la respuesta adecuada a los voluntarios en caso de que la requieran.
Los resultados de la terapia y el desafío del acceso
Respecto de los resultados que se está teniendo en las investigaciones con CAR-T en el mundo, Gonzalo Garante, jefe del servicio de Hematología del Alemán, explica que esta terapia “es tan relevante porque da unos porcentajes de eficacia enormes, hasta ahora nunca reportados, en pacientes que han pasado por múltiples líneas de tratamiento en enfermedades como leucemia linfoblástica aguda, mieloma múltiple y linfoma no Hodgkin".
"El avance principalmente se da en tumores hematológicos: en lo que se refiere a tumores sólidos, se está investigando aunque los desarrollos y los resultados vienen un poco más demorados”, señala.
Las CAR-T ya están aprobadas en Estados Unidos, en países de Europa, Israel y, en Latinoamérica, en Brasil. No obstante, como ocurre con todas estas nuevas terapias innovadoras, conllevan en esos lugares un alto costo, de alrededor de medio millón de dólares.
“Este tipo de tratamientos son un desafío para el sistema económico incluso en los países con un PBI alto y donde los pacientes tienen menos dificultades para el reembolso. El acceso a la innovación en salud es un problema universal”, plantea Schütz.
En particular con las CAR-T en oncohematología, la especialista cree, no obstante, que “va a ser el estándar de tratamiento en el futuro”. Trae el ejemplo del trasplante de médula ósea, que en un principio se hacía en muy pocos centros de alta complejidad en algunos lugares en el mundo y “hoy en Argentina hay muchas unidades que hacen trasplante”. “Se va a posicionar como una estrategia. Se necesita una curva de aprendizaje y mejora de los procesos para que se haga más accesible”, analiza.
La investigación clínica, en alza
La investigación clínica viene en alza en los últimos años, no sólo en cantidad de estudios realizados aquí sino también en inversión. Según datos de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME), que nuclea a los laboratorios extranjeros, al año se invierten en el país cerca de 750 millones de dólares.
Schütz y Galante también destacaron el nivel de los centros en los que se están realizando estas investigaciones, certificados por instituciones internacionales que evalúan calidad y procesos de seguridad del paciente.
En cuanto al reclutamiento de voluntarios, en estos ensayos tan puntuales se realiza de manera específica a través de los médicos tratantes, no con convocatorias masivas, como fueron por ejemplo los de las vacunas. En el Italiano tienen un mail para consultas en general de investigación clínica, tanto para profesionales como para pacientes: ensayosclinicos.hematoadultos@hospitalitaliano.org.ar.
Con información de
Clarín
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